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6月23日，Sarepta Therapeutics(SRPT.US)宣布，其与罗氏(Roche)联合开发的基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001)获得美国FDA加速批准上市，成为首个用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)4-5岁患者的一次性基因疗法。这些患者携带经验证的DMD基因突变，且并没有预先存在阻止该疗法作用的医学原因。据报道，Elevidys亦是首个通过加速批准上市的体内基因疗法。
Sarepta Therapeutics（SRPT.US）公司简介：Sarepta Therapeutics Inc 是一家专注于治疗罕见病、传染病和其他疾病的生物技术公司。 它针对广泛的疾病，同时专注于其候选药物的快速开发。 Sarepta 的战略涉及专有的 RNA 靶向技术平台，用于开发新型药物产品以治疗广泛的疾病并解决关键的未满足医疗需求。 该公司使用第三方承包商来制造其候选产品。 Sarepta 的大多数候选产品都处于开发的早期阶段。
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